Traitement enzymatique substitutif, un espoir

On dénombre une cinquantaine de maladies lysosomales, de diagnostic très difficile et pour lesquelles il n’y a pas de traitement. 
«Dans les sociétés occidentales, lorsqu’on détecte par un diagnostic prénatal (en cours de grossesse) une maladie chez le fœtus dont l’issue est fatale après la naissance, au bout de quelques mois à un an de vie, on opte pour l’interruption volontaire de grossesse. On en est hélas encore loin au Maroc de cette situation». C’est en ces termes que le Pr Lyachi Chabraoui, chef du laboratoire de biochimie et du Centre d’étude des maladies métaboliques de l’hôpital des enfants de Rabat, a inauguré la 2e journée scientifique de l’association «Espoir, vaincre les maladies lysosomales au Maroc» (E.V.M.L.M.), organisée le 30 avril à la Faculté de médecine de Rabat, sur le thème des  maladies lysosomales (M.L.) et diagnostic prénatal. Ce sont des maladies génétiques rares dues à un dysfonctionnement du lysosome responsable de la dégradation des déchets dans la cellule. Ils n’apparaissent qu’après quelques mois, voire plusieurs années, ou même à l’âge adulte. On compte une cinquantaine de M.L. qui affectent les enfants et les adultes. Et à ce jour, indique Khalid Farfra, président de l’association, seulement quelques maladies sont traitées par enzymopathie substitutive (TES), dont les frais sont actuellement très élevés, qui atteignent 2 MDH par an et par malade.