Enfants de la lune : Questions à Khadija Moussayer, présidente de l’Alliance des maladies rares au Maroc
26 avril 2018
Aziza belouas (1466 articles)
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Enfants de la lune : Questions à Khadija Moussayer, présidente de l’Alliance des maladies rares au Maroc

«Les patients sont souvent confrontés à une pénurie de traitement»

La Vie éco : La prise en charge des enfants de la lune reste problématique au Maroc. 400 enfants seraient atteints de Xéroderma pigmentosum. Quel est l’état des lieux des maladies rares au Maroc ?
Cinq millions de Marocains sont atteints par l’une des 8 000 maladies rares dénombrées. Le manque d’information sur celles-ci est notable aussi bien pour les patients que pour les professionnels de santé. D’où une errance diagnostique préjudiciable à trop de patients et leurs familles avant l’identification précise de la pathologie. Cette situation est aggravée par un accès difficile aux traitements dû à une faible prise en charge (couverture médicale) et à un manque de structures adaptées. Même si 1% seulement de ces pathologies disposent d’un traitement curatif efficace, un diagnostic plus précoce, une prise en charge médico-sociale adaptée et un accompagnement psychologique permettraient déjà à beaucoup de mieux vivre leur quotidien.

De quelle prise en charge bénéficient les malades ?
La prise en charge est souvent chaotique, faute de centres spécialisés compétents. De plus, la plupart des maladies rares ne sont pas encore prises en compte comme des affections de longue durée (ALD), comportant une thérapeutique coûteuse, pour lesquelles l’Assurance maladie obligatoire assure une prise en charge à 100 % pour tous les traitements nécessaires, comme c’est le cas dans un certain nombre de maladies chroniques

Quelles sont les difficultés quotidiennes de ces personnes ?
Prenons le cas du syndrome de Rett, une maladie pédiatrique génétique féminine : il conduit à des déficiences physiques et intellectuelles graves, affectant les aspects de la vie quotidienne de l’enfant, que ce soit sa capacité à parler, à marcher, à manger, à bouger les yeux… ou même à respirer facilement. Le maintien d’une certaine qualité de vie implique la mobilisation d’équipes pluridisciplinaires comprenant, outre les médecins, des kinésithérapeutes, psychomotriciens, ergothérapeutes, diététiciens… Bien des familles sont incapables d’y faire face. Mais, globalement, les patients sont souvent confrontés à une pénurie de traitement car un grand nombre de médicaments sont indisponibles. Pour pallier ce problème, ils doivent les faire venir de l’étranger ou y aller eux-mêmes.
Il y a aussi le cas de la myasthénie, une maladie auto-immune rare qui se manifeste par des faiblesses musculaires, notamment respiratoires. Le traitement symptomatique fait appel, pour améliorer la transmission neuro-musculaire, à des médicaments courants qui sont fréquemment en rupture de stock depuis des années. Imaginons alors le drame des patients atteints de crises les empêchant de se déplacer, de parler, de manger et parfois de respirer normalement. Autre exemple : la mucoviscidose, une affection qui touche principalement les voies respiratoires et le système digestif, où l’association marocaine ne demande pas moins que la commercialisation au Maroc de 6 médicaments utiles mais pourtant indisponibles.

Mais en dehors de l’indisponibilité des traitements, il y a la cherté du prix aussi ?
Le coût moyen des traitements est très variable, chaque maladie rare étant un cas particulier. Ainsi, le traitement de la fièvre méditerranéenne familiale, par exemple, repose sur la Colchicine qui revient à moins de 600 DH par an. Celui de certaines maladies auto-immunes rares par des «biothérapies» coûte entre 120000 et 200 000 DH.
La prise en charge par la Colimicine de certaines infections pulmonaires chez les patients atteints de mucoviscidose coûte 9000 DH pour une cure de 3 mois, sachant que certains malades doivent la prendre à vie.
Certains traitements atteignent des prix astronomiques, un défi inédit et insoutenable pour nos systèmes de soins. Ainsi, dans le cas de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, une forme d’anémie sévère atteignant quelques centaines de Marocains, une nouvelle molécule améliore de façon importante la situation du malade. Prise à vie, elle revient à plusieurs millions de DH par an! Autre exemple, un traitement révolutionnaire pour la maladie de Gaucher qui coûte environ 2,7 millions de DH par an.

Pour la prévention, qu’en est-il du dépistage néonatal ?
Le ministère de la santé a commencé à le faire, depuis 2012, avec un plan national de contrôle de l’hémophilie et des autres troubles de coagulation ainsi que de la thalassémie et des autres hémoglobinopathies. Il faut aller plus loin en organisant le dépistage néonatal systématique d’autres pathologies, cela afin d’éviter les handicaps qu’elles engendrent : il en est ainsi de l’hypothyroïdie congénitale et de la phénylcétonurie qui peuvent être soignés facilement, respectivement par un traitement peu onéreux (la lévothyroxine, une hormone thyroïdienne) et par un régime alimentaire spécifique (un régime pauvre en phénylalanine, un acide aminé). De même, un test de la sueur dans tous les hôpitaux du Royaume suffirait à dépister la mucoviscidose.

Peut-on dire que les personnes atteintes de ces maladies sont des «oubliés» du ministère de la santé ?
Les patients atteints de maladies rares ne peuvent se sentir pour le moment que les parents pauvres du système de santé marocain, si on considère sa couverture médicale, encore insuffisante. Il y a en effet seulement un médecin pour 1 350 habitants alors que les standards de l‘Organisation mondiale de la santé (OMS) en préconisent 1pour 650. Le budget de la Santé, lui, représente autour de 5,7 % de celui de l’Etat alors que l’OMS recommande 10 à 12 %. On peut néanmoins dire qu’il y a depuis plus de deux ans une écoute de la part des responsables de la santé publique comme des organismes d’assurance sociale qui prennent la mesure de l‘importance du problème «maladies rares». Les rencontres et discussions de l’Alliance des maladies rares et des autres associations avec les autorités portent leurs fruits et ont certainement pesé dans la décision de la CNOPS, en avril 2017, de la prise en charge à 100 % de neuf nouvelles maladies orphelines.

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